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Traitements

Hémophilie : le traitement élémentaire de l'hémophilie est l'administration de facteurs de remplacement

Si l’on ne guérit pas de l’hémophilie, les traitements actuels permettent aux patients de mener une existence quasi normale. Dérivés du sang ou produits par génie génétique, ces médicaments se substituent aux facteurs de coagulation déficitaires pour prévenir ou traiter une hémorragie.
Malgré des progrès majeurs, la prise en charge de l’hémophilie reste contraignante.

Si l’un des enjeux actuels de la recherche est d'améliorer les caractéristiques des médicaments pour octroyer une meilleure qualité de vie des patients, guérir l’hémophilie reste l’objectif principal.

Les deux principaux traitements de l’hémophilie

Les médicaments plasmatiques et recombinants

Le traitement de l’hémophilie repose principalement sur l’administration de substituts du facteur de coagulation manquant ou déficient(1).

Naturels (produits plasmatiques) ou synthétiques (produits recombinants), ils permettent au sang de coaguler lors d’un saignement.

Dans l’hémophilie A, le médicament est un substitut du facteur VIII, dans l’hémophilie B, un substitut du facteur IX.

La sécurité, une préoccupation permanente

La sécurité des produits de santé issus du sang est une préoccupation constante ; les médicaments plasmatiques sont donc soumis à une série de tests visant à garantir leur innocuité en matière de contamination virale (meilleure sélection des donneurs de sang, traitement par solvant détergent, pasteurisation, nanofiltration(2)... ).

Leur niveau de sécurité atteint presque celui des produits recombinants, conçus pratiquement sans élément d’origine humaine.

Un traitement symptomatique ou préventif ?

Traitement à la demande

La prise en charge d’une personne hémophile victime de saignements repose, avant tout, sur des mesures symptomatiques visant à interrompre l’hémorragie.

Elles s’accompagnent de l’administration, dans les plus brefs délais et en quantité suffisante, du facteur anti-hémophilique correspondant à la nature de la maladie(3)

En prévention ponctuelle ou systématique

Longtemps limité aux situations de crise, le traitement anti-hémophilique est désormais préconisé en prophylaxie dans les formes modérées et sévères d’hémophilie(1).

Il vise à prévenir les accidents hémorragiques par des injections régulières et systématiques du facteur de coagulation manquant. Cette approche, systématique (prophylaxie primaire) ou ponctuelle (prophylaxie secondaire), a fortement contribué à l’amélioration de la qualité de vie des patients.

La prophylaxie primaire doit être entreprise dès que l’enfant hémophile sait marcher. L’objectif : prévenir toute séquelle articulaire à l’âge adulte(3).

Selon qu’il est hémophile A ou B, le jeune patient reçoit des concentrés de facteur VIII ou IX qui vont lui assurer un taux suffisant pour permettre à son sang de coaguler en cas de saignement. Dans un premier temps, les injections sont réalisées par une infirmière, puis ses parents peuvent prendre le relais après une formation dans un centre de prise en charge spécialisé.

Le traitement préventif peut se limiter à certaines situations où des saignements sont attendus, comme une opération chirurgicale, une extraction dentaire ou tout évènement susceptible d’entraîner une hémorragie.

On parle alors de prophylaxie secondaire.

Quels progrès thérapeutiques attendre ?

Supprimer l’apparition d’anticorps

Le principal écueil des traitements anti-hémophiliques est l’apparition d’anticorps (ou inhibiteurs) dirigés contre le facteur de coagulation injecté. Entre 5 et 30 % des hémophiles y sont confrontés(1).

Ce risque est d’autant plus grand que l’atteinte est sévère car l’organisme ne reconnaît pas le facteur de substitution et le considère d’emblée comme un corps étranger qu’il doit détruire.

Contrer l’apparition des anticorps, inhiber leur activité ou induire une tolérance, telles sont les stratégies envisagées pour y remédier(4).

Des traitements plus efficaces et moins lourds

S’ils sont nettement moins lourds qu’auparavant, les traitements de l’hémophilie restent contraignants, notamment pour les personnes devant s’astreindre à une prophylaxie primaire.

Les chercheurs tentent donc d’allonger la durée d’efficacité des médicaments ou de développer des produits que l’on peut ingérer(4).

Les espoirs de la thérapie génique

Remplacer le gène défaillant à l’origine de l’hémophilie par un gène thérapeutique, tel est le principe de la thérapie génique appliquée à cette maladie génétique rare(4).

De nombreux essais cliniques sont en cours, mais aucun n’a, pour l’heure, abouti à l’élaboration d’un gène-médicament.

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